
PROTAC小分子藥物
靶向蛋白降解嵌合體 (PROTAC)分子是一個雙功能雜合化合物,由三部分構成,一端靶向目的蛋白結構,另一端招募泛素E3連接酶,中間通過合適的連接體(linker)連接。其能將具有蛋白降解作用的泛素E3連接酶募集至靶蛋白表面,利用人體自身的天然蛋白處理系統(泛素-蛋白酶體系統)選擇性、有效地降解和清除致病蛋白。PROTAC技術結合了基因療法,能夠降解致病蛋白質,靶向不可成藥蛋白,且擁有可多途徑給藥(口服、注射、輸注)、廣泛組織滲透性(能夠透過血腦屏障)、易于制備等優點。